Америчка агенција за храну и лијекове (ФДА) управо је одобрила нови третман за ријетку болест згрушавања крви.

С обзиром на то да ће једна доза коштати 3.5 милиона долара, ради се о најскупљем лијеку на свијету.

Мада се износ за третман чини огроман, недавна анализа исплативости лијека сугерише да је то релативно поштена цијена с обзиром на ефект самог третмана - барем у САД. 

Лијек Хемгениx је генска терапија за хемофилију Б, ријетку генетску болест која узрокује ослабљено згрушавање крви. Најозбиљнији симптоми укључују епизоде крварења које је тешко зауставити.

Хемофилија Б

Хемофилија Б обично је чешћа код мушкараца него код жена. Процјењује се да у овоме тренутку готово 8.000 мушкараца у САД пати од ове доживотне болести. 

Примаран лијек који се тренутно користи за лијечење хемофилије Б у САД даје пацијентима пријеко потребан фактор згрушавања, али ради се о лијечењу које траје цијели живот те зато и високим трошковима.

Код оних с тешким симптомима потребан је рутински и скупи режим лијечења, чија учинковитост може с временом ослабити, преноси Science Alert.

Стручњаци процјењују да се током живота појединог одраслог пацијента с умјереном до тешком хемофилијом Б у САД на лијекове потроши између 21 и 23 милиона долара. Трошкови лијечења у Уједињеном Краљевству јефтинији су него у САД или другдје у Европи, али још увијек износе десетине милиона долара по пацијенту током њиховог живота.

Хемгениx је, с друге стране, једнократни интравенски производ који се даје у једној дози. 

Производ се уноси у тијело на основи вирусног вектора који испоручује ДНА циљаним станицама у јетри. 

Станице затим саме реплицирају генетску информацију, ширећи упутства за протеин згрушавања, познат као фактор ИX.

До сада су двије студије испитале учинковитост и сигурност Хемгениxа. 

Након примања генске терапије, стопа по којој су пацијенти имали неконтролисана крварења пала је за више од 50 одсто. Нуспојаве су укључивале главобоље, симптоме сличне грипи и повишење ензима у јетри.

"Генска терапија за хемофилију је на помолу већ више од двије деценије. Упркос напретку у лијечењу хемофилије, превенција и лијечење епизода крварења може неповољно утицати на квалитет живота појединаца", рекао је Петер Маркс, директор Центра за процјену и истраживање биолошких лијекова у ФДА.

За озбиљне, али ријетке поремећаје попут хемофилије Б, ФДА има посебну ознаку за подстицање медицинских истраживања. Хемгениx је, на примјер, класификован као "лијек сироче" јер ће се примјењивати код само малог броја пацијената. Због ове ознаке, произвођач Хемгениxа (ЦСЛ Бехринг) има ексклузивна права на тржиште у САД сљедећих седам година.

Америчка влада има подстицаје за истраживање лијекова ријетких и тешких болести, али ова политика представља двосјекли мач. Наиме, то такође значи да тржиште САД сноси трошкове монопола на лијекове, док друге нације, које постављају ограничења на цијене лијекова, убиру предности међународних истраживања.

Данас САД плаћа између два и шест пута више за лијекове на рецепт него друге земље широм свијета. Европска агенција за лијекове и њени регулатори за лијекове у Уједињеном Краљевству и Аустралији такође преиспитују кориштење генске терапије за ову болест.

Биће занимљиво видјети колико ће произвођачи лијекова смјети наплаћивати Хемгениx у другим дијеловима свијета.


Независне новине